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I risultati della sperimentazione, condotta alla Stanford Medicine in California, sono stati pubblicati su Nature.
I risultati della sperimentazione, condotta alla Stanford Medicine in California, sono stati pubblicati su Nature.
Buone notizie dalla ricerca contro i gliomi della linea mediana diffusi, un gruppo di tumori del cervello e del midollo spinale: una terapia che si basa sulle cellule immunitarie ingegnerizzate, note anche come Car-T, ha ridotto la massa in pazienti di età giovanissima, ripristinato le funzioni neurologiche e, in un caso, eliminato tutte le tracce di un tumore ritenuto solitamente incurabile.
Questi sono i risultati di una sperimentazione condotta alla Stanford Medicine in California, pubblicati sulla rivista Nature. Questa sperimentazione, che rappresenta un primo successo della terapia Car-T contro i tumori solidi, porta una speranza ai bambini affetti da questo tipo di malattie.
Di recente, questa terapia ha ricevuto dalla Food and Drug Administration (Fda) la designazione di terapia avanzata, cosa che permette ai ricercatori di accedere ad una versione accelerata del processo di approvazione da parte della stessa Fda.
Nello specifico, le cellule Car-T sono state somministrate a 11 piccoli pazienti: di questi, 9 hanno ricevuto benefici, riscontrando miglioramenti delle disabilità dovute alla malattia. Per quattro di loro il volume del tumore si è ridotto di più della metà, mentre per uno la risposta è stata addirittura completa: il tumore è sparito dalle scansioni cerebrali. E' ancora troppo presto per dichiarare che sia guarito, ma quattro anni dopo la sua diagnosi, il paziente gode di una buona salute.
"Questo tumore è una malattia universalmente letale per cui abbiamo trovato una terapia che può causare regressioni tumorali significative e miglioramenti clinici" ha evidenziato l'autrice principale dello studio, Michelle Monje.
Queste tipologie di tumore hanno un tempo medio di sopravvivenza di circa un anno, e ad oggi non ci sono cure: da qui è partita l'idea di usare la terapia con cellule Car-T, o cellule T con recettori chimerici antigenici, che vengono prodotte prelevando alcuni linfociti T del paziente, i quali vengono, a loro volta, modificati perché siano in grado di legarsi ad un preciso bersaglio molecolare, che in questo caso è l'antigene tumorale di superficie GD2. Le cellule, quindi, vengono reinfuse nel paziente e innescano una reazione immunitaria alle cellule tumorali bersaglio.
Sette anni fa, la Fda aveva approvato l'uso delle cellule Car-T contro i tumori del sangue, ma fino ad oggi non era stato registrato lo stesso successo contro le masse tumorali solide.